Lo que aprobó la FDA en el tercer trimestre de 2026: PCSK9 en pastilla, insulina semanal y un inhibidor de RAS para el páncreas

Qué se aprobó

Entre julio y septiembre de 2026, la FDA (Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos, la agencia que autoriza los fármacos en ese país) dio luz verde a una tanda de fármacos nuevos, es decir, moléculas que nunca se habían comercializado allí. La revista Nature Reviews Drug Discovery hace cada trimestre el repaso de esas aprobaciones. De la lista, cinco tocan enfermedades que ve a diario un médico general o un especialista: colesterol alto, diabetes tipo 2, Parkinson, narcolepsia tipo 1 y cáncer de páncreas metastásico. Todas llegan con ensayos de fase 3 publicados.

Los cinco, uno por uno

Enlicitida, una pastilla contra PCSK9. PCSK9 (proteína que el hígado libera para destruir sus propios receptores de colesterol; si se bloquea, quedan más receptores en la superficie del hepatocito y este saca más colesterol de la sangre). Hasta ahora solo se bloqueaba con inyecciones. En el ensayo CORALreef Lipids, con 2909 adultos con enfermedad cardiovascular o en riesgo de tenerla, 20 mg diarios bajaron el LDL (colesterol de las lipoproteínas de baja densidad, el «colesterol malo») un 57,1 % a las 24 semanas, frente a una subida del 3,0 % con placebo. Ese ensayo midió colesterol, no infartos ni muertes.

Insulina efsitora, una inyección a la semana. Es una insulina basal de acción muy larga. En un ensayo de fase 3 con 928 adultos que nunca se habían puesto insulina, bajó la HbA1c (hemoglobina glicada, que refleja el azúcar medio de los últimos tres meses) 1,26 puntos frente a 1,17 con degludec diaria: no fue peor, que era lo que se buscaba. En otro ensayo con dosis fijas, 795 personas, tuvo 0,50 frente a 0,88 hipoglucemias importantes por persona y año que la glargina diaria.

Tavapadón, un agonista dopaminérgico distinto. Un agonista (fármaco que se une a un receptor y lo activa, como haría la sustancia natural) de los receptores D1 y D5, mientras que los clásicos (pramipexol, ropinirol) actúan sobre D2 y D3, ligados a somnolencia y conductas impulsivas. En el ensayo Tempo-3, con 507 pacientes que ya tomaban levodopa, sumó 1,1 horas más al día de buena movilidad que el placebo. Lo más frecuente fueron náuseas, discinesias y mareo.

Oveporexton, para la narcolepsia tipo 1. La narcolepsia tipo 1 se debe a la pérdida de las neuronas que fabrican orexina (neurotransmisor del hipotálamo que mantiene la vigilia estable; sin él, el sueño se cuela durante el día). El oveporexton es un agonista oral del receptor 2 de orexina: hace el trabajo de la molécula que falta. En dos ensayos de fase 3 (273 personas en total), los pacientes aguantaron despiertos entre 14 y 20 minutos más en una prueba de vigilia, frente a ningún cambio con placebo, y la cataplejía bajó un 79-89 %. Casi todos tuvieron efectos adversos, sobre todo orinar más a menudo e insomnio pasajero.

Daraxonrasib, contra el motor del cáncer de páncreas. Más del 90 % de estos tumores llevan mutado el gen KRAS (gen de una proteína interruptor que, encendida, ordena a la célula dividirse; mutado, se queda encendido). El daraxonrasib bloquea la proteína RAS (familia de proteínas interruptor a la que pertenece la de KRAS) en su forma encendida. En el ensayo RASolute 302, con 500 pacientes ya tratados, la mediana de supervivencia fue de 13,2 meses frente a 6,7 con quimioterapia. Fue abierto: los pacientes sabían qué recibían.

Qué significa y qué no

Aprobado por la FDA no quiere decir disponible en tu país, ni que sea mejor que lo que ya usas. Cada agencia (la EMA (Agencia Europea de Medicamentos), el INVIMA (Instituto Nacional de Vigilancia de Medicamentos y Alimentos de Colombia)) decide por su cuenta, y el precio pesará. Para enlicitida y tavapadón no hay todavía ensayos que demuestren menos infartos o menos discapacidad a largo plazo. La efsitora iguala, no supera, a las insulinas diarias: su ventaja es pincharse una vez por semana. El daraxonrasib es la ganancia de supervivencia más clara de la lista, en un cáncer donde había muy poco que ofrecer tras la primera línea.

Fuentes del contexto

• Navar AM, Mikhailova E, Catapano AL, et al. A placebo-controlled trial of the oral PCSK9 inhibitor enlicitide. N Engl J Med. 2026;394(6):529-39. https://doi.org/10.1056/NEJMoa2511002
• Wysham C, Bajaj HS, Del Prato S, et al. Insulin efsitora versus degludec in type 2 diabetes without previous insulin treatment. N Engl J Med. 2024;391(23):2201-11. https://doi.org/10.1056/NEJMoa2403953
• Rosenstock J, Bailey T, Connery L, et al. Weekly fixed-dose insulin efsitora in type 2 diabetes without previous insulin therapy. N Engl J Med. 2025;393(4):325-35. https://doi.org/10.1056/NEJMoa2502796
• Fernandez HH, Isaacson SH, Hauser RA, et al. Tavapadon as adjunctive treatment for Parkinson disease: the TEMPO-3 randomized clinical trial. JAMA Neurol. 2026;83(5):442-51. https://doi.org/10.1001/jamaneurol.2026.0577
• Dauvilliers Y, Mignot E, Antczak J, et al. Oveporexton for narcolepsy type 1 - results from two phase 3 trials. N Engl J Med. 2026;395(12):1166-79. https://doi.org/10.1056/NEJMoa2601598
• O'Reilly EM, Wainberg ZA, Hendifar AE, et al. Daraxonrasib or chemotherapy in previously treated metastatic pancreatic cancer. N Engl J Med. 2026;395(4):325-37. https://doi.org/10.1056/NEJMoa2605555
• U.S. Food and Drug Administration. Novel drug approvals for 2026. https://www.fda.gov/drugs/novel-drug-approvals-fda/novel-drug-approvals-2026