La FDA aprueba Voceryq, inmunoterapia con plásmidos de ADN para la papilomatosis respiratoria recurrente en adultos

La enfermedad

La PRR (papilomatosis respiratoria recurrente) es una infección crónica por los tipos 6 y 11 del VPH (virus del papiloma humano), de bajo riesgo. El virus infecta el epitelio de la laringe y, a veces, de la tráquea y los bronquios, y hace crecer papilomas benignos que vuelven a salir después de quitarlos. Dan disfonía y pueden obstruir la vía aérea.

Hasta ahora el pilar era la cirugía: resecar los papilomas cada vez que reaparecen, con el daño acumulado que eso deja en las cuerdas vocales. Como apoyo se usaban, fuera de indicación, el cidofovir dentro de la lesión, el bevacizumab sistémico y la vacuna contra el VPH. En 2025 la FDA (agencia de medicamentos de EE. UU.) aprobó la primera terapia para la PRR del adulto, el zopapogén imadenovec (Papzimeos), que usa un adenovirus como vehículo.

Qué aprobó la FDA

La FDA dio aprobación acelerada a Voceryq (doruxapapogén ralaplásmido y lalikinogén sifuplásmido) para adultos con PRR. La agencia la presenta como la primera inmunoterapia basada en plásmidos de ADN que aprueba. El fármaco se conocía en los estudios como INO-3107 (nombre de código del fármaco durante los ensayos), de la empresa Inovio.

Cómo funciona

Un plásmido (anillo pequeño de ADN que no se integra en el genoma de la célula; la célula lo lee como una receta y fabrica la proteína que lleva escrita) se inyecta en el músculo y enseguida se aplica electroporación (pulsos eléctricos breves que abren poros temporales en la membrana de las células musculares para que el plásmido entre). Voceryq lleva dos:

• Uno con la receta de antígenos del VPH 6 y 11.
• Otro con la receta de la IL-12 (interleucina 12, una señal que empuja a los linfocitos T hacia una respuesta que mata células infectadas).

El resultado buscado son linfocitos T CD8 (linfocitos citotóxicos que reconocen fragmentos del virus en la superficie de una célula infectada y la destruyen) que viajen a la vía aérea y eliminen las células del papiloma. No es una vacuna preventiva: busca que el sistema inmune ataque una infección que ya está ahí.

El ensayo que lo respalda

El ensayo publicado es un fase 1/2 de un solo grupo, sin control, con 32 adultos con PRR por VPH 6 u 11 que habían necesitado al menos dos cirugías el año anterior. Tras una resección inicial recibieron 4 dosis (semanas 0, 3, 6 y 9). El objetivo principal era la seguridad; la reducción de cirugías fue un objetivo secundario, y el comparador es el propio paciente en el año previo.

• 81 % (26 de 32) necesitó menos cirugías en el año siguiente que en el anterior.
• Hubo efectos adversos relacionados con el tratamiento en 41 % (13 de 32), todos leves; sobre todo dolor en el sitio de la inyección.
• Aparecieron linfocitos T contra el VPH 6 y 11 en sangre, y los mismos clones llegaron a los papilomas.

Una extensión retrospectiva siguió a 28 de esos pacientes:

No hubo efectos adversos graves en el seguimiento.

Qué significa y qué no

Es una opción más, dirigida a la causa, para el adulto que vive entre cirugías. Pero la evidencia es pequeña, abierta y sin grupo control, y la aprobación depende del ensayo confirmatorio. No está aprobada en niños, donde la enfermedad suele ser más agresiva.

Fuentes del contexto

• Morrow MP, Gillespie E, Sylvester A, et al. DNA immunotherapy for recurrent respiratory papillomatosis (RRP): phase 1/2 study assessing efficacy, safety, and immunogenicity of INO-3107. Nat Commun. 2025;16(1):1518. https://doi.org/10.1038/s41467-025-56729-6
• Amin MR, Belafsky PC, Best SR, et al. DNA Immunotherapy (INO-3107) Results in Long-Term Surgery Reduction in RRP. Laryngoscope. 2025;135(11):4287-4295. https://doi.org/10.1002/lary.32416
• Cheng CM. Zopapogene Imadenovec-Drba for Recurrent Respiratory Papillomatosis. Ann Pharmacother. 2026. https://doi.org/10.1177/10600280261463225