ClínicaFarmacología clínica28 de sept de 2026
Aprueban el primer tratamiento para la deficiencia de MCT8: el tiratricol
La FDA aprobó el tiratricol (Emcitate) para la tirotoxicosis periférica de la deficiencia de MCT8, un trastorno ligado al X que deja al cerebro sin hormona tiroidea y al resto del cuerpo con exceso de T3. El fármaco baja la T3, pero no ha demostrado corregir el daño neurológico.
Qué aprobó la FDA (agencia estadounidense que autoriza medicamentos y alimentos)
El 28 de septiembre de 2026 se aprobó Emcitate (tiratricol) para la tirotoxicosis periférica (exceso de acción de hormona tiroidea en los tejidos fuera del cerebro: corazón, hígado, músculo, grasa) en niños y adultos con deficiencia de MCT8 (transportador de monocarboxilatos 8, la proteína que mete la hormona tiroidea en las células), también llamada síndrome de Allan-Herndon-Dudley. Es el primer tratamiento aprobado en Estados Unidos para esta enfermedad.
La fisiología: un cerebro con poca hormona en un cuerpo con demasiada
La T4 (tiroxina, la hormona que más produce el tiroides; funciona como reserva) y la T3 (triyodotironina, la forma activa, que se une a los receptores nucleares y enciende genes) no atraviesan solas la membrana celular: necesitan transportadores. MCT8, codificado por el gen SLC16A2 (gen del cromosoma X, en Xq13.2, que fabrica MCT8), es el más específico. En la barrera hematoencefálica (capa de células de los capilares cerebrales que decide qué pasa de la sangre al cerebro; solo deja entrar lo que tiene transportador), la entrada de hormona depende de MCT8. Sin él, el cerebro vive en hipotiroidismo cerebral (falta de T3 dentro del sistema nervioso aunque la sangre tenga de sobra) desde la vida fetal: fallan la mielinización y la maduración neuronal, y aparecen hipotonía axial, distonía y retraso grave del desarrollo.
Los tejidos periféricos, en cambio, captan T3 por transportadores alternativos y reciben el exceso que circula. El riñón atrapa T4 y su desyodasa tipo 1 (enzima que quita un yodo a la T4 y la convierte en T3) trabaja de más. Resultado: bajo peso, desgaste muscular, taquicardia e hipertensión sistólica.
La herencia es ligada al X: casi todos los afectados son varones, la variante suele venir de una madre portadora (mujer con una copia alterada y otra sana en sus dos cromosomas X, que por eso suele no enfermar) y a veces aparece de novo.
Cómo actúa el tiratricol
El tiratricol (Triac) es un análogo natural de la T3: se une a los mismos receptores pero entra a las células sin necesitar MCT8. Al activar los receptores de la hipófisis, baja la TSH; con menos estímulo, el tiroides produce menos T4 y T3, y la T3 sanguínea cae.
Los datos detrás de la aprobación
El primer ensayo Triac (Groeneweg y colaboradores, 2019) fue fase 2, abierto y de un solo brazo, en 46 varones de 0,8 a 66,8 años.
| Medida (inicio a 12 meses) | Antes | Después |
|---|---|---|
| T3 total (nmol/L) | 4,97 | 1,82 |
| TSH (mU/L) | 2,91 | 1,02 |
| T4 libre (pmol/L) | 9,5 | 3,4 |
Solo 6 pacientes (13 %) tuvieron efectos atribuidos al fármaco, sudoración o irritabilidad pasajeras. Una cohorte de 67 pacientes seguidos hasta 6 años mantuvo la T3 controlada, con mejor peso y menor frecuencia cardiaca que controles históricos. El estudio ReTRIACt, de retirada aleatorizada, mostró que la T3 subía en todos los que pasaron a placebo. Los efectos adversos más comunes en la ficha son diarrea, vómito, exantema e hiperhidrosis.
Qué significa y qué no
El tiratricol trata la tirotoxicosis del cuerpo; no se ha demostrado que repare el daño neurológico. El segundo ensayo Triac, en niños menores de 30 meses, no cumplió sus objetivos principales de desarrollo motor, aunque sí bajó la T3. La indicación aprobada es la tirotoxicosis periférica, no el compromiso neurológico. Si ves un lactante con hipotonía, retraso y bajo peso, pide T3 además de TSH y T4.
Fuentes del contexto
- Groeneweg S, Peeters RP, Moran C, et al. Effectiveness and safety of the tri-iodothyronine analogue Triac in children and adults with MCT8 deficiency: an international, single-arm, open-label, phase 2 trial. Lancet Diabetes Endocrinol. 2019;7(9):695-706. https://doi.org/10.1016/S2213-8587(19)30155-X
- van Geest FS, Groeneweg S, van den Akker ELT, et al. Long-term efficacy of T3 analogue Triac in children and adults with MCT8 deficiency: a real-life retrospective cohort study. J Clin Endocrinol Metab. 2022;107(3):e1136-e1147. https://doi.org/10.1210/clinem/dgab750
- Boelaert K, Bauer A, Cappola AR, et al. Thyrotoxicosis in MCT8 deficiency. J Clin Endocrinol Metab. 2026;111(4):911-921. https://doi.org/10.1210/clinem/dgaf707
- Egetis Therapeutics. Egetis announces topline results of the Phase 2 Triac Trial II with Emcitate (tiratricol) for MCT8 deficiency. https://www.egetis.com/mfn_news/egetis-announces-topline-results-of-the-phase-2-triac-trial-ii-with-emcitate-tiratricol-for-mct8-deficiency/
- Egetis Therapeutics. Egetis announces positive results from the ReTRIACt study of Emcitate (tiratricol) in MCT8 deficiency. https://www.egetis.com/mfn_news/egetis-announces-positive-results-from-the-retriact-study-of-emcitate-tiratricol-in-mct8-deficiency/
- Egetis Therapeutics. Egetis Therapeutics announces U.S. FDA approval of Emcitate (tiratricol) for patients with MCT8 deficiency. 2026 sep 28. https://www.globenewswire.com/news-release/2026/09/28/3370311/0/en/egetis-therapeutics-announces-u-s-fda-approval-of-emcitate-tiratricol-for-patients-with-mct8-deficiency.html
La fuente
FDA
Leer el original ↗Esta nota se redactó con ayuda de inteligencia artificial a partir de la fuente, y se revisó antes de publicarla.